“تعيش في فقاعة” .. طفلة أمريكية ستخضع لعلاج جيني يشفيها من مرض نادر
أخبار أمريكا- ستتمكن طفلة صغيرة من ولاية كاليفورنيا لا تمتلك جهازاً مناعياً، من الحصول على علاج منقذ للحياة من مرض “طفل الفقاعة” في وقت لاحق من هذا الريبع.
فيما يعود الفضل لذلك إلى مجموعة من الأهالي الذين تعاونوا مع طبيب أطفال وصحفي مخضرم، بالإضافة إلى بضع حلقات من المسلسل الطبي الشهير “Grey’s Anatomy.”
يُذكر أن سيرشا سولاك البالغة من العمر خمس سنوات مصابة بمرض نادر وخطير، حيث يمكن لجرثومة رشح بسيطة أن تتسبب في موتها، لذلك لا تسمح لها عائلتها بالاقتراب من أي شخص باستثناء أفراد أسرتها المباشرين.
وقد كان للعلاج الذي تنتظره سولاك نتائج مذهلة في الاختبارات الإكلينيكية، لكنه بقي على الرفّ لسنوات دون استخدام لأن شركة الأدوية التي كانت تمتلك ترخيصاً لاستخدامi، تخلّت عنه عندما قررت عدم السعي للحصول على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
ومن المتوقع أن تخضع سولاك للعلاج في الشهر المقبل، مما سيجعلها الطفلة الثانية فقط في الولايات المتحدة التي تحصل عليه خلال السنوات الخمس الماضية، بينما حصل أول طفل عليه في وقت سابق من هذا الشهر.
ووفقاً للمصادر فإن العلاج يستخدم لنوع معين من نقص المناعة المشترك الشديد يسمى ADA-SCID وهو مرض نادر للغاية، حيث يولد ثمانية أطفال سنوياً مصابين به فقط.
وفي الوقت الحالي صرح الطبيب دونالد كون وهو عالم من جامعة كاليفورنيا كان يعمل على العلاج منذ حوالي 40 عاماً، بأنه يوجد 26 طفلاً في الولايات المتحدة وكندا على قائمة الانتظار للحصول على العلاج حالياً.
في حين أفاد الطبيب بأن العلاج الذي ستخضع له سولاك سيكون علاجاً جينياً، وسيقوم الأطباء بإعطاء سولاك نسخة طبيعية من الجين المعيب الذي عطّل جهاز المناعة عندها.
وفي مؤتمر للتكنولوجيا الحيوية في كاليفورنيا قال الطبيب بيتر ماركس رئيس مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: ” نحن مدركون لوجود الكثير من التحديات التي تلوح في مستقبل العلاجات الجينية، لكننا مصرّون على فعل كل ما نستطيعه لدفع هذا العلم نحو الأمام”.
